在过去的一年，美国FDA频频传来喜讯。连续三次全体一致通过具有划时代意义的药物进入市场：8月底诺华制药(Novartis)的CAR-T疗法Kymriah, 10月凯特(Kite)的Yescarta和12月斯巴克医疗(Spark Therapeutics)的Luxturna。
这三个新的药物完全有别于现今的药物。如果说之前的药物是无生命的，那么这三个新药则是饱含生命能量的。Luxturna是载有健康基因的病毒，来修复RPE65基因缺失或突变造成的遗传性失明。Kymriah和Yescarta则更是可以在体内自我更新、杀伤癌细胞的免疫细胞。它们的疗效让患者看到了治愈的曙光。Kymriah和Yescarta分别对复发性未成年人急性白血病和B细胞淋巴瘤的完全响应率达到了惊人的83%和51%，相比之下标准的化疗治疗却只有10-20%左右。
还在临床研究时就接受CAR-T疗法Kymriah治疗的小女孩Emily Whitehead，到现在五年都没有在体内检测到癌细胞。RPE65基因问题带来失明的小孩，在接受Luxturna治疗后，如今已可像正常儿童那样开心的上学。
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