组蛋白H3-K27M突变的弥漫性内生性脑桥胶质瘤（DIPG）是极具侵袭性的致命性儿童脑癌，DIPG患儿平均生存时间为9个月，5年生存率不足1%。近日，来自斯坦福大学医学院的一项研究表明，CAR-T细胞在小鼠模型的致命性儿童脑癌中展现出良好的治疗效果，研究人员在小鼠脑干中植入人类DIPG细胞，应用CAR-T细胞疗法最终识别癌细胞并成功清除了小鼠的脑干肿瘤。另外有研究表明，组蛋白H3-K27M突变是引起GD2过表达和促进大多数DIPG肿瘤细胞生长的共同原因。
基于以上发现，Mackall的团队设计了一种方法来制备抗GD2 CAR-T细胞（目前，类似的抗GD2 CAR-T细胞正在其他一些癌症临床试验中进行测试）在培养皿中，研究人员设计的CAR-T细胞杀死了携带H3K27M突变的DIPG细胞，如果这些DIPG细胞通过基因改造停止表达靶抗原GD2，那么CAR-T细胞就不再起作用了，而靶向其他抗原的CAR-T细胞也未能杀伤DIPG细胞。接下来研究人员对植入了人类DIPG细胞的小鼠输注抗GD2 CAR-T细胞进行测试，在肿瘤模型建立7-8周后，实验组小鼠接受单次静脉输注抗GD2 CAR-T细胞，对照组小鼠则输注靶向其他抗原的CAR-T细胞。这些细胞都能够穿过血脑屏障。
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