在46例接受诺华Kymriah治疗至少6个月的弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的患者中,30%仍有完全反应,意味着没有可察觉的癌症迹象,另有7%的患者达到部分反应。研究人员在亚特兰大的美国血液学会会议上报告,针对81位患者的研究结果显示,接受治疗3个月后无癌症迹象的患者,在治疗6个月甚至更久之后仍没有复发迹象。
该试验的首席研究员Stephen Schuster博士说:“接受3到6个月治疗后完全缓解的患者将获得更持久的缓解。”Schuster博士有曾接受Kymriah治疗后3年以上仍存货的患者案例。诺华于2017年8月30日在巴塞尔宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Kymriah™ (Tisagenlecleucel)静脉输注悬浮液(之前称为CTL019)——首个嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法用于治疗25岁以下、难治性或两次或多次复发的B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)患者。Kymriah是新型免疫细胞疗法,也是一次性疗法,利用患者自身T细胞来对抗癌症。Kymriah是FDA批准的首个以基因转移为基础的疗法。
复发或难治性(r/r) B细胞前体ALL患者预后一直不佳,因此急需能改善预后的新治疗选择。这些患者通常会接受包括化疗、放射、靶向疗法或干细胞移植在内的多种治疗,患者五年生存率不到10%。Kymriah是创新型免疫细胞疗法,也是一次性疗法。该药物使用嵌合抗原受体内的4-1BB共刺激域来增强细胞扩增和持久性。2012年,诺华和宾夕法尼亚大学(Penn)开展全球合作,进一步研究、开发CAR-T细胞疗法并推进商业化,用于癌症研究性治疗的Kymriah即是其中之一。
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