Kymriah是诺华旗下的全球首个获得批准上市的CAR-T细胞治疗方法,在最初被FDA批准治疗B细胞淋巴细胞白血病患者,作为全球首个获得批准上市CAR-T细胞治疗方法,Kymriah在上市之前就获得了极大的关注,认为希望它的到来能为癌症治疗注入新鲜的血液,带来新的疗法与新的重磅的治疗效果。
Kymriah是靶向CD19的嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法。2017年8月,Kymriah成为FDA批准上市的首款CAR-T细胞疗法,用于治疗25岁以下难治性或复发至少两次的B细胞前体急性淋巴细胞白血病患者。FDA依据II期试验JULIET的结果批准了Kymriah的这一新适应症。在这项临床试验中,Kymriah使复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤成人患者的总缓解率达到了50%,完全缓解率达到了32%,部分缓解率达到了18%。患者的缓解持续时间中值尚未的得到结果。
“Kymriah的目标是为医生提供一种疗法,而该疗法使经过多轮化疗甚至是干细胞移植治疗失败的复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者取得了持久缓解率,”美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的Robert & Margarita Louis-Dreyfus慢性淋巴细胞白血病和淋巴瘤临床治疗与研究教授、Abramson癌症中心的淋巴瘤项目主任Stephen J. Schuster博士在一份声明中表示。在106名接受Kymriah输注治疗的患者中,有23%的患者出现了重度或危及生命的细胞因子释放综合征,有18%的患者出现了3/4级神经系统事件。这些神经系统毒性通过维持疗法得到了治疗。有11%的患者出现了重度或危及生命的脑病。神经系统不良事件与任何患者死亡无关,而且没有一例脑水肿导致患者死亡。
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