目前尚缺乏复发性脑胶质母细胞瘤明确的治疗方案。在脑胶质母细胞瘤生长的肿瘤微环境中，存在多种活化的信号通路，包括酪氨酸激酶受体、血管内皮细胞生长因子受体（VEGFR）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR）和血小板衍生生长因子受体（PDGFR）等。口服多激酶抑制剂瑞戈非尼可有效抑制血管生成激酶和KIT、RET和B-RAF等突变致癌激酶，REGOMA研究证实瑞戈非尼能够延长复发性脑胶质母细胞瘤的OS。
2017年发表于欧洲肿瘤内科学会年会的一项多中心、随机、开放标签II期临床研究结果显示，瑞戈非尼不但能显著改善OS、PFS和DCR，而且耐受性良好，治疗可行性高。研究共纳入119例胶质母细胞瘤患者（中位年龄57.3岁），按1:1随机分组，瑞戈非尼组59例（瑞戈非尼160 mg/d，治疗3周，间歇1周），洛莫司汀组60例，直到疾病进展或出现严重毒性反应，并依据复发后是否手术进行分层。其中，27例在复发后接受手术治疗（22.7%），瑞戈非尼组占比22%，洛莫司汀组占23.3%。平衡两组间患者的基线特征，包括MGMT基因的甲基化状态。
截止2017年12月31日，中位随访15.4个月，有99例患者死亡。中位OS在瑞戈非尼组达7.4个月（95% CI为5.8~12.0），洛莫司汀组仅为5.6个月（95% CI为4.7~7.3）[HR=0.50，80%CI为0.38~0.65，P=0.0007，单边Log-rank检验]。12个月的OS率在瑞戈非尼组和洛莫司汀组分别为38.9%和15.0%，6个月的PFS率为16.9%和8.3%（HR = 0.65，95%CI：0.45‐0.95，P =0.0223），DCR为44.8%和21.1%（P=0.009）。3级以上不良事件反应率为56%和40%，无治疗相关死亡报告。瑞戈非尼对患者生活质量的影响以及对生物标志物的评估仍在进行当中。
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