研究人员在线第一版“柳叶刀肿瘤学”上公布了他们的发现,研究人员说,作为治疗慢性粒细胞白血病的药物甲磺酸盐伊马替尼(格列卫)可以治疗儿童常见的一类以前无法治疗且可能危及生命的肿瘤。包括丛状神经纤维瘤,1型神经纤维瘤病引起的肿瘤,或NF1。第一作者,儿科学副教授Kent Robertson博士说:“虽然这是一项小型研究,但结果显着,尤其是考虑到此类患者对于可能会使人衰弱的疾病的治疗方案很少。
在“柳叶刀肿瘤学”报道的23例接受伊马替尼(格列卫)至少6个月的患者中,6例经历了一次或多次丛状神经纤维瘤体积减少20%或更多,30%的患者症状得到改善。主要研究者D.Wade Clapp医学博士Richard L. Schreiner教授和儿科系主任指出,即使肿瘤体积缩小相对较小,也可以显着缓解患者的症状,如改善呼吸和恢复膀胱控制。该研究小组在2008年的Cell杂志上报道了这一发现,他们报告说,在一个富有同情心的使用协议中,他们治疗了一名3岁女孩,患有致命的肿瘤压迫她的气道。治疗三个月内女孩的肿瘤缩小了一半。
虽然格列卫已被广泛用于治疗慢性粒细胞白血病,但入选IU研究的最初的36名患者中的13名在其结果可在6个月之前分析之前就退出了的治疗。由于服用药物或副作用的问题,剩下的13例中有9例。作者指出,他们使用之前建立的格列卫最大耐受剂量进行该研究,以确保任何针对任何NF1肿瘤的药物活性都将被观察到。
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