CAR-T细胞治疗在上市之后最惹人热议的是,人们觉得它的定价过于昂贵。但其实,相对于某些血液肿瘤治疗时使用的干细胞移植方法,CAR-T细胞治疗的价格并不是特别的昂贵。并且目前CAR-T细胞疗法已经进入了美国医保,相信不久的将来将会有更多针对CAR-T疗法的福利政策能够出台。
CAR-T细胞治疗的意义的不仅只是提供了多一项治疗选择,而在于先前恶性程度高、预后极差的肿瘤第一次有了治愈的可能,世界上首例接受此疗法的患儿至今已健康生活了六年。临床试验数据显示,对于难治性急性淋巴白血病,它把化疗10-20%的一年无恶化生存期(progression free survival)一下子提高至60%,疗效惊人。同时它的价格也备受瞩目,单剂$475,000,几乎刷新了记录。但多家机构(包括英国全民健保系统NHS)通过药效-经济模型演算后,结论是对于年轻患者,同另一种唯一有治愈可能的疗法—异体干细胞移植相比,CAR-T还是具有经济性的。
异体干细胞移植就是用重磅化疗摧毁患者的整个骨髓造血系统(包括肿瘤细胞),然后输入配型成功的健康捐献者的造血干细胞。且不说它的疗效不如CAR-T,而且异体排斥引发的副作用明显,其头一年的治疗费也不低于$500,000, 还没算上终身服用免疫抑制的费用。而CAR-T细胞进入人体后,能不断增殖,持续监测并杀灭肿瘤细胞,因此它只需一次性注射。而且Novartis已经承诺,对于儿童白血病,只有当病人在用药30天内显示出疗效,他们才会收取药费,对淋巴瘤则没有这项承诺。CAR-T对于年轻白血病人的价值是毋庸置疑的,我们将会面临的主要问题是, 对于中老年白血病和多发性骨髓瘤患者而言,它高昂的价格是否值得呢?况且长期数据统计显示,部分多发性骨髓瘤患者对自体干细胞移植也有较好的应答,可达到十年左右的无恶化生存期,而它的价格只有CAR-T的四分之一。不过当有朝一日CAR-T的价格能有大幅下降的时候,这些纠结也就不是问题了。
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