一项用于治疗纤维瘤或侵袭性纤维瘤病(DT / DF)治疗研究的临床3期随机试验表明,对比安慰剂,治疗药物甲苯磺酸索拉非尼片(多吉美)可以延长这些疾病患者的无进展生存期。无进展生存期是指患者在出现疾病恶化前的生存时间。基于这些中期结果,监督试验的数据和安全监测委员会建议公布此项研究的主要结果。
这项试验由国家癌症研究所(NCI)资助,该研究所是美国国家卫生研究院(NIH)的一部分。试验由肿瘤临床试验联盟的研究人员设计和指导;拜耳公司负责临床研究用药的支持与供给工作。临床研究首席调查员和研究主任、纽约市斯隆·凯特林癌症纪念中心的肉瘤医学肿瘤学家的Mrinal M. Gounder博士表示:“索拉非尼是治疗这种罕见癌症的一种新方法。这项临床3期试验极具希望的结果代表了纤维瘤患者的治疗模式正在转变。”
DT/DF是一种非常罕见的肉瘤,每年在美国大约会有1000人患上该类肉瘤疾病,他们中的很多人还很年轻。肉瘤通常发生在四肢或腹部,偶尔还会伴有家族性腺瘤性息肉病或加德纳综合征。DT/DF具有局部侵袭性,可导致疼痛和活动能力下降,并可侵犯人的重要器官或结构,导致肠梗阻和其他严重并发症。NCI癌症治疗与诊断部门临床主任Jeff Abrams博士表示:“目前,这种罕见的疾病还没有标准的治疗方法,用于这种疾病的治疗手段有手术、放疗和化疗,但效果通常是有限的。但是这项试验的中期结果是有希望的,可能会给患者带来一种新的治疗方法。”索拉非尼是一种口服靶向治疗药物,可干扰癌细胞的生长和肿瘤生长所需的新血管生成。经美国FDA批准,该药物可用于治疗晚期肾癌、肝癌和甲状腺癌患者。选择索拉非尼进行这次临床研究是因为在早期的回顾性研究中,索拉非尼治疗的患者,纤维瘤出现了缩小,同时疼痛和其他症状减轻。
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