骨髓纤维化症（MF）是骨髓增殖性肿瘤的一种类型。通常，MF患者存在不同程度的脾大症状，并伴有发热、体重减轻及盗汗等全身症状，极大的降低了患者的生活质量。鲁索替尼（Jakafi）是一种选择性强效 JAK1/JAK2 抑制剂，而研究认为 MF 的发病机制可能与 JAK 及 STAT 通路的调节异常有关。鲁索替尼的应用能快速且持久地减轻 MF 患者的脾大症状，改善 MF 的相关症状，进而提升患者的生活质量。
一项随机、多中心、开放标签的 Ⅲ 期临床试验，旨在分析鲁索替尼（Jakafi）治疗 MF 患者的有效性及安全性，其文章发表在Leukemia杂志上。 在治疗过程中，鲁索替尼组的 146 例患者一直坚持原有治疗，而 BAT 组的 73 例患者中有 45 例中途转至鲁索替尼组进行治疗。经过随访发现，在原有的鲁索替尼组 146 例患者中，41 例患者达到脾脏体积减小 ≥ 35%，比率为 28%；BAT 组患者却无 1 例患者达到此项标准。且值得注意的是：在 BAT 组转至鲁索替尼组治疗的 45 例患者中，有 19 例曾达到过脾脏体积减小 ≥ 35% 的标准，达到率为 42.2%。
随访发现，鲁索替尼（Jakafi）组患者的中位总体生存时间（OS）仍未达到，而BAT组仅为4.1年（鲁索替尼组优于 BAT 组），进一步采用意向性分析（ITT）得知：鲁索替尼组患者的死亡率比 BAT 组减少 33%。此外，鲁索替尼组脾脏反应维持的时间也是优于 BAT 组的。本研究中采用 JAK1/2 抑制剂鲁索替尼治疗MF 患者，效果佳，多数患者脾脏体积减小 35%，且安全性较好，总体来说，鲁索替尼可有效治疗MF患者，或许可称为以后治疗 MF 的方向。
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