去年某国外杂志刊登的2期VE-BASKET试验结果显示，威罗菲尼(vemurafenib)可以长期治疗有BRAF V600突变的ECD和LCH患者。那么这两种病分别代表什么疾病呢？Erdheim-Chester disease（ECD）病和朗格汉斯细胞组织细胞增生症（Langerhans cell histiocytosis，LCH）常有BRAF V600突变。
Vemurafenib是BRAF V600抑制剂。之前的报道显示vemurafenib可以治疗ECD和LCH，但是缺乏长期使用vemurafenib治疗时的有效性和安全性数据。VE-BASKET试验纳入26名患者，其中22名为ECD、4名为LCH。患者接受vemurafenib（960mg，每天2次）治疗，直到疾病进展或出现不能耐受的不良反应。中位随访时间为28.8个月。无进展生存时间（PFS）和总生存时间（OS）尚未达到。
研究结果显示，全部的患者总缓解率（ORR）为61.5%、ECD患者的ORR为54.5%。所有患者评为稳定（SD）或更好。2年的PFS率为86%，2年的OS率为96%。FDG-PET/CT检查后15名患者评为有代谢缓解（metabolic response），其中12名评为完全代谢缓解。常见的不良事件有关节痛、斑丘疹、疲乏、脱发、QT间期延长、皮肤乳头状瘤、角化过度等。研究者认为vemurafenib可以长期治疗有BRAF V600突变的ECD和LCH患者。
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