近10多年来，治疗多发性骨髓瘤的新药不断涌现，其中包括蛋白酶体抑制剂——硼替佐米和免疫调节药物诸如沙利度胺、来那度胺和泊马度胺。这些新药提高了MM患者的生存期。然而复发性难治性的患者仍未能取得满意的疗效。卡非佐米（Carfilzomib）是经静脉给药的第二代蛋白酶体抑制剂，具有良好的抗肿瘤活性，在这种背景下用于治疗复发性难治性多发性骨髓瘤（RR-MM）。那卡非佐米治疗复发性多发性骨髓瘤效果怎么样呢？
近日，Eli Muchtar等人开展了一项大型多中心的回顾性研究，纳入采用卡非佐米化疗方案但当时未进入临床试验的一批患者，目的是对卡非佐米治疗RR-MM的有效性和安全性进行评估。纳入的患者135例，卡非佐米（Carfilzomib）的剂量根据医生的医嘱，有单药治疗，也有联合用药。研发商推荐卡非佐米在第1、2、8、9、15和16天静脉输注，每次约10-30min，每28天为1个疗程。其中第1疗程的1、2天剂量为20mg/m2，接下去剂量可提高到27mg/m2。大部分患者采用卡非佐米二联药或者三联药。
从诊断到开始用卡非佐米（Carfilzomib）疗的中位时间为3.3年，末次治疗中位时间为5.5个月。总反应率为47.2%，临床收益率（CBR）达59%。另外，有15.8%的患者病情稳定，25.2%的患者治疗期间出现病情进展，影响反应率的因素包括对硼替佐米和来那度胺产生耐药性以及白蛋白<35g/L。反应期中位数时间为8.4个月，显著高于三联药治疗方案。无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）分别延长了4.9个月和12.2个月。卡非佐米最常见的非血液学不良反应为疲劳，占77.8%，呼吸困难的占25.9%，肺炎占18.5%，另外有9%的患者在治疗中出现急性充血性心力衰竭。总而言之，卡非佐米药物毒性在可控范围内，但治疗相关死亡率在5%。
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