在临床研究中，卡博替尼（Cabozantinib）在治疗转移性肾癌、甲状腺髓样癌、肝癌等癌症方面都有不较好的表现。卡博替尼对肝细胞胜场因子受体（MET）、血管内皮生长因子 -2（VEGF-2）和RET 等具有明确的抑制作用。那卡博替尼治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤效果如何呢？2 项关于卡博替尼治疗复发 / 难治性 MM 的Ⅰ期临床试验发现，卡博替尼单药治疗复发 / 难治性 MM 患者疗效欠佳，不良反应也较多。
研究中纳入的患者 12 例，均为复发 / 难治性 MM 患者，至少接受过 1 次以上的免疫调节剂和蛋白酶体抑制剂的治疗，患者每天均口服卡博替尼，一个治疗周期为 28 天，在 MSK 试验中，卡博替尼剂量的制定采用逐步增加的方法，起初 3 例患者的剂量为 40 mg/ 天，结果有 1 例患者出现剂量限制性毒性（DLT），接下来的 3 例患者仍采用 40 mg/ 天的剂量，结果未观测到 DLT，剩下 3 例患者采用 60 mg/ 天的剂量，MGH 试验中采用 40 mg/ 天的剂量，未观测到 DLT 的发生。
中位随访时间为 61 天，结果发现，仅有 1 例患者出现了轻微缓解，8 例患者处于疾病稳定状态，2 例患者发生疾病进展，另有 1 例患者无法评估，卡博替尼（Cabozantinib）治疗效果并不理想。观察卡博替尼安全性发现：出现 2 例严重不良事件（分别为 2 度充血性心衰、3 度周围神经痛），其它的不良反应主要有：腹泻（67%）、腹痛 / 腹胀（25%）、恶心 / 厌食（50%）、ALT/AST 升高（89%）等，总而言之，其不良反应发生率较高、不容忽视。
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