CAR-T细胞治疗中最著名的案例,就是白血病患者小女孩Emily在没有治疗方法之后,参加了CAR-T疗法的临床试验,并最终战胜了病魔清楚了体内的肿瘤细胞并一直健康成长至今。从这里开始,以CD19为靶点的新型CAR-T疗法就逐渐进入了公众的视野。
癌症免疫治疗是通过增加机体对肿瘤细胞的免疫反应达到治疗癌症的目的。免疫肿瘤学作为新型治疗策略,与化疗、手术、放疗及小分子靶向药物联合,在转移癌治疗上已取得成功。免疫肿瘤学药物涵盖广泛,包括抗体、疫苗、细胞因子、溶瘤病毒、双特异分子和细胞治疗等。基因工程化T细胞是一类新的治疗药物,嵌合抗原受体(CAR)T细胞已获FDA批准治疗白血病和淋巴瘤。
上世纪80年代,细胞输注治疗肿瘤首次用于临床,使用的细胞是转移黑色素瘤患者自体肿瘤浸润淋巴细胞或是白血病异基因供者的淋巴细胞。上世纪90年代兴起的转基因技术促进了T细胞受体或CARs T细胞的产生。CARs是工程化受体,具有明确特异性,植入免疫效应细胞(多为T细胞)内,能增加细胞功能,这些细胞输注后可植入患者体内并进行增殖。每个CAR-T细胞可杀死多个肿瘤细胞,并有促进免疫监视、预防肿瘤复发、协同肿瘤浸润淋巴细胞攻击肿瘤等作用。
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