毫无疑问，目前CAR-T细胞疗法的成绩是非常值得肯定的。CAR-T细胞疗法开创了癌症免疫治疗的新时代，从PD-1抑制剂到CAR-T疗法，人们越来越意识到免疫系统在治疗癌症中所承担的巨大作用。CAR-T疗法目前最被人诟病的除了价格以外就是所引发的毒副作用。
对于CAR-T来说，安全性是第一道坎，疗效是第二道坎。在其开发过程中，因为超敏反应和细胞因子风暴一度被FDA叫停并终止临床。Kymriah的安全性与疗效在一个多中心的临床试验中得到了验证。
这个临床试验招募了63名晚期白血病的儿童和年轻成人患者。在治疗的3个月内，CAR-T疗法带来的总体缓解率达到了83%。虽然也出现了细胞因子风暴和神经系统事件等副作用，综合收益与风险，FDA同意它的最终上市。
Kymriah是由宾夕法尼亚大学的研究者和诺华公司联合开发的CAR-T药物，诺华进行商业化和推广。诺华将Kymriah的价格定为治疗一次47.5万美元。虽然价格昂贵，但这一史上首款CAR-T药物的问世，无论怎样都具有划时代的意义。
毫无疑问，CAR-T疗法是近年来科学上、临床上的巨大突破，给大家提供了无限的想象力，推动了一系列新型免疫疗法进行临床试验，但目前它的成功还局限在少数血液系统癌症中。希望在各方的共同努力下，能降低CAR-T的毒副作用，能降低它的价格，尤为重要的是早日在实体瘤中显出效果，惠及更多患者！
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