根据2017国际肝脏大会上报道的一项临床试验结果显示：对于使用索拉菲尼治疗过的晚期肝细胞癌患者来说，nivolumab可带来长达一年以上的长期缓解。这项试验为多臂非盲1/2期CheckMate-040试验，研究了nivolumab对不适合手术的晚期肝细胞癌患者的疗效。在12.9个月的中位随访期里，经独立盲审中心的评估，客观缓解率为14.5%，经研究者评估的客观缓解率为19.3%。目前，患者中有71.4%处在缓解中，中位缓解持续时间尚未达到。12个月总生存率为59.9%，中位总生存期为16.7个月。
今年早些时候，研究人员公布了所有受试者治疗9个月时的情况，结果显示nivolumab或许可以治疗索拉菲尼治疗失败的肝细胞癌患者。中位缓解持续时间为9.9个月，9个月的总生存率为74%。慢性肝炎感染是大多数肝细胞癌的一个潜在原因。在这项试验中，nivolumab的疗效是独立于乙肝病毒和/或丙肝病毒感染之外的。不过，存在慢性肝炎感染的患者确实达到了中位总生存期。丙肝病毒感染组（30人）的客观缓解率为20.0%，而乙肝病毒感染组（43人）客观缓解率为14%。没有肝炎病毒感染的患者（72人），客观缓解率为12.5%。乙肝组和丙肝组均有50%的患者疾病缓解持续12个月，没有肝炎病毒感染的患者中有22.2%的缓解持续12个月。
没有肝炎病毒感染组中无人获得完全缓解，而乙肝组和丙肝组均有1人获得完全缓解。丙肝组有5人（16%）获得部分缓解，9人（30%）获得疾病稳定，11人（36.7%）疾病出现进展。乙肝组11.6%获得部分缓解，32%获得疾病稳定，51.4%出现疾病进展。没有肝炎病毒感染的患者中，12.5%获得部分缓解，51.4%获得疾病稳定，31.9%疾病出现进展。总体而言，nivolumab治疗晚期肝细胞癌的安全性数据与治疗其他肿瘤的数据一致。在该试验中，16.6%的患者出现3-4级治疗相关不良事件，不到3%的患者出现3-4级谷丙转氨酶/谷草转氨酶升高。而研究人员称，这些情况是可控且可逆的。
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