雷利度胺在骨髓增生异常综合征治疗中的作用

　　一、对于MDS-5q综合症（骨髓增生异常综合征其一类型）雷利度胺治疗能取得细胞遗传学缓解，一组临床二期试验纳入了148例输血依赖的5q-综合征和低危或中危1的MDS患者。平均起效时间为4.6周。112例中有67%患者脱离输血。85例可评价细胞遗传学疗效者中，38例中有45%取得完全细胞遗传学缓解。虽然治疗有效率可观，但主要的毒副作用是比较严重的，主要体现在中性粒细胞减少和血小板减少，发生的几率分别为55和44%，需要停药和应用支持维持治疗，这可能影响到病情的走向。另外，其疗效持续中位时间为2年。部分患者缓解持续的时间更长。但是即使这些完全缓解的病人，应用更加敏感的检测方法，仍然可以检测到5q-细胞的存在。

　　二、雷利度胺治疗MDS-5q者有疗效，那么对于非5q综合征的MDS病人有无疗效？答案是有的，同样是临床二期的数据，雷利度胺对于非5q-综合征的输血依赖低危和中危-1的MDS患者也有一定的疗效。试验共纳入病例214例，56例中有26%病人脱离输血。平均起效时间为4.8周。疗效维持时间平均为41周。各方面数据评估有效率为43%。主要毒副作用还是中性粒细胞减少与血小板减少问题。

　　三、除了低危，中危的MDS病人，雷利度胺治疗高危MDS有效果吗？临床试验结果表明对于这部分高危的MDS病人，雷利度胺也是存在一定疗效的，但占有百分比，47例中有13例病人获得血液学有效。在伴有染色体异常中，一个及以下者存在疗效，两个或两个以上染色体异常的MDS病人，无一人有效。对于雷利度胺能否根除恶性克隆造血干细胞的问题，答案是不能有效根除，对于转白率高的骨髓增生异常综合征病人而言，恶性克隆造血干细胞增殖是导致病情缓解后最终复发以及进展急性白血病的根源所在。因此，治疗不单要针对血液学，还需要针对骨髓象的抑制，阻止病情再度进展。

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