联邦医保和医助服务总局(CMS)8月2日发布了最终的2019年住院患者预付费系统(IPPS),报销名录上CAR-T细胞疗法赫然在列。新规将于2018年10月1日生效,CAR-T分属自体骨髓移植/T细胞免疫疗法(MS-DRG 016)类,患者需支付基础的3.6万美元和最高18.65万美元的新技术附加费。
美国血液学会(ASH)对此评论称:尽管新政比现行CAR-T报效率有所提高,但ASH认为供应商和医院无法负担现有的报销率,尤其是有新产品将通过FDA认证,患者获得治疗的机会将会降低。
只有少数患者在门诊部接受CAR-T治疗,大多数都在住院部接受CAR-T治疗,因为医院可以更密切的关注住院患者在治疗过程中产生的不良反应。根据CMS的政策,门诊CAR-T治疗仅能够报销购置成本外的6%。此外,门诊部患者需要在72小时内入院治疗,收费标准参照住院患者,医院将承担报销风险。
因此,安全性成了医院选择T细胞疗法时的关键考虑因素,Juno/Celgene一贯宣称的高安全性在CMS新政下将会占上风。在Liso-cel的最终分析中,保持应答率和有效持久性对于Celgene掌握竞争地位至关重要。而在TRANSCEND-001(NHL)试验的最终分析中,不良事件记录不可能发生显著改变,因为细胞因子释放综合征和神经毒性症状在治疗数天/周内就会出现。
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