胆道癌(BTC)分为肝内胆管癌(iCCA)、肝外胆管癌(eCCA)以及胆囊癌(GBC)。近些年来,肿瘤精准医学的发展已经惠及了很多常见癌种,如肺癌、肝癌、胃癌等。靶向药物和免疫治疗药物的问世甚至可以让一部分肺癌、肝癌患者生存期超过3年。然而,到目前为止仍没有一款专门用于胆道癌的靶向/免疫治疗药物获批。现阶段胆道癌新药都处于临床试验阶段,距离上市还有一段时间。
PD-L1和MMR是提示可采用免疫检查点抑制剂治疗的生物标志物。在一项1b期研究中,PD-L1表达量≥1%的胆道癌患者接受帕博利珠单抗治疗,有效率17%,疾病控制率34%,治疗有效的患者中有22%的能持续获益超过40周。
EGFR是一种在肺癌中常见的治疗靶点,在胆道癌中也十分普遍,有38%~100%患者出现EGFR过表达。厄洛替尼是一种在EGFR突变非小细胞肺癌治疗中常用的EGFR-TKI,在胆道癌治疗中,厄洛替尼有效率8%,6个月是无进展生存率为17%。此外,还有厄洛替尼联合抗血管药物贝伐珠单抗以及联合化疗的临床试验,但结果显示对患者的总生存期无改善。
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