来源于辽宁省肿瘤医院、河南省肿瘤医院、江苏省肿瘤医院等10家中心2013年6月至2016年6月入院接受替吉奥或卡培他滨一线治疗的转移性结直肠癌患者,对两组的2年生存率、安全性和经济性进行对比分析。患者纳入标准:1)有明确的病理学诊断为结直肠癌并发生远处转移;2)无既往化疗史或者接受过辅助化疗后再次复发后接受首次化疗使用替吉奥/卡培他滨的患者;3)患者接受含替吉奥/卡培他滨(单药或联合)的化疗方案至少1个疗程;4)同期未进行针对靶病灶的放疗;5)预计生存期大于3个月。
由于两组患者的基线基本特征存在差异,因此对患者的年龄、性别、BMI指数、KPS评分、转移部位和化疗疗程等变量采用倾向得分匹配法(PSM)以1:1比例进行匹配平衡偏倚。基于入选和排除标准,纳入患者1367例,其中替吉奥组546例,卡培他滨组821例。采用PSM匹配,最后共1066对患者匹配成功,每组各533例,匹配后两组患者的基本特征均无统计学差异。
疗效方面,替吉奥与卡培他滨组的2年生存率分别为61.91% 和62.85%,两组差异无统计学意义。根据、性别、年龄、转移部位和用药疗程进行亚组分析,结果显示替吉奥与卡培他滨组均无统计学差异。安全性方面,血液学不良反应、肝肾功能不良反应均无统计学差异。但替吉奥组的腹泻(P=0.0018)和手足综合征发生率(P<0.001)均显着低于卡培他滨组。经济学评价方面,研究中统计了每次住院治疗的费用,替吉奥组平均每次住院费用显着低于卡培他滨组。长期经济性还需要进一步分析。研究结果显示,替吉奥与卡培他滨相比2年总生存率无统计学差异且腹泻和手足综合征发生率更低,平均单次住院治疗费用更低。
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