鲁索替尼（jakavi）是诺华研发的治疗骨髓纤维化的靶向药物，主要是与JAK1点为结合。那鲁索替尼既是靶向药物，是不是说明鲁索替尼只针对相应基因突变的骨髓纤维化患者呢？由于鲁索替尼可通过结合JAK1位点，抑制整个JAK-STAT通路，所以，对于所有类型的BCR/ABL经典型骨髓增殖性肿瘤，无论是不是JAK2V617F突变，均能获得良好的疗效。
换句话来说就是，针对JAK12外显子突变，CALR、MPL等突变，甚至所谓三阴性的骨髓增殖性肿瘤，均有疗效。除了骨髓纤维化，鲁索替尼还能治疗其它的骨髓增殖性疾病，比如真红，血小板增多等。虽然鲁索替尼的疗效很好，但是鲁索替尼并不能逆转病情，所以患者在服用鲁索替尼期间，一定要严格遵照医嘱，按剂量科学用药。
鲁索替尼（jakavi）是一种口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂，最常见血液学不良反应是血小板计数减低和贫血，常见非血液学不良反应是瘀斑, 眩晕和头痛。鲁索替尼可能引发患者血小板技术减低、贫血和中性粒细胞减少，所以患者在治疗期间还要定期监测，如果出现以上情况，可以减少鲁索替尼剂量，或者输血治疗。
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