依维莫司在临床上的适应症有：（1）既往接受舒尼替尼或索拉非尼治疗失败的晚期肾细胞癌成人患者；（2）不可切除的、局部晚期或转移性的、分化良好的（中度分化或高度分化）进展期胰腺神经内分泌瘤成人患者；（3）需要治疗干预但不适于手术切除的结节性硬化症（TSC）相关的室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）成人和儿童患者；（4）无法切除的、局部晚期或转移的进展性、分化良好、非功能性的胃肠道（GI）或肺源性神经内分泌肿瘤（NET）。那么依维莫司针对这些适应症的疗效如何呢？
1.晚期肾细胞癌：该药经1项国际性、多中心、随机、双盲临床试验。针对416名先前用舒尼替尼或索拉菲尼治疗无效的患者。受试者接受每日一次10mg的依维莫司或安慰剂的治疗。结果显示：依维莫司组的中位无进展生存期为4.9个月，而安慰剂组中位无进展生存期为1.9个月。证明依维莫司对于应用舒尼替尼或索拉菲尼治疗无效的晚期肾细胞癌患者有显着效果。2．胰腺神经内分泌瘤：诺华公司招收410个例进行临床试验：在每天接受依维莫司的患者中，其中位无进展生存期为11.0个月，而在接受安慰剂的患者中，其中位无进展生存期4.6个月。试验结果显示，最初使用依维莫司治疗的患者的中位总体生存期为44个月，而应用安慰剂治疗的患者的中位总体生存期为37.3个月。这些结果都显示依维莫司对胰腺神经内分泌瘤的治疗有效果。
3.室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）：在一项单组，开放性实验中，选取30例室管膜下巨细胞星形细胞瘤患者进行临床实验。结果显示：6个月后，9例患者的肿瘤体积至少缩小50%，21例患者的肿瘤体积至少缩小30%.由此可见依维莫司治疗效果显着。4.胃肠道（GI）或肺源性神经内分泌肿瘤（NET）：这项临床试验招募了302名患有无法切除的、局部晚期或转移的、分化良好（低度或中度恶性）的、非功能性的胃肠道或肺源性神经内分泌肿瘤（NET）。要求所有患者在随机分组前6个月内有疾病进展证据。结果显示：依维莫司组和安慰剂组的中位无进展生存期分别为11个月和3.9个月，证明依维莫司治疗存在效果。
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