飞尼妥（依维莫司）是全球和中国唯一获批的对因治疗TSC-AML的靶向药物。EXIST-2是第一个也是唯一的关于TSC-AML患者的前瞻性安慰剂对照临床试验。研究者将118例合并TSC或淋巴管肌瘤病（LAM）的肾AML患者随机分入口服依维莫司组和安慰剂组，中位观察时间为38周，将肿瘤体积缩小50%以上认定为有反应。
结果显示：①依维莫司疗效显着，可迅速缩瘤，TSC-AML中位缓解时间为2.9个月，有效改善TSC-AML患者AML缓解率（初步分析42% vs 0%；最终分析提高至58%）。治疗12周，44%的TSC-AML患者AML体积缩小≥50%，75%的患者缩小≥30%。依维莫司持续缩瘤，降低出血风险，治疗192周，69%的TSC-AML患者AML体积缩小≥50%，85%的患者缩小≥30%，依维莫司治疗的TSC-AML患者AML进展率低（4.5年内约85%患者无疾病进展）。
②依维莫司（飞尼妥）有效改善TSC-AML患者相关TSC全身症状，治疗显着改善TSC-AML患者皮肤病变缓解率。约半数依维莫司组TSC-AML患者室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）体积减小。此外，依维莫司中国临床试验注册研究评估了该药治疗TSC-RAML的疗效及安全性，结果显示，依维莫司治疗中国TSC-AML患者起效迅速、缩瘤明显、患者安全可耐受。
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