在近30年中,复发性小细胞肺癌的治疗没有明显进展,依托泊苷是唯一批准治疗该类型患者的药物,但是对于二线治疗进展后的患者,目前仍无公认有效的方案。小细胞肺癌的发生与DNA损伤修复通路的部分基因异常表达有关，比如PARP-1，MGMT基因的沉默等。前期临床试验发现，替莫唑胺（Temoside）对复发性小细胞肺癌有一定的疗效。
一项II期随机双盲研究，评估将veliparib加入替莫唑胺，是否可改善4个月的PFS。研究共入组104名患者，两组患者基线均衡，对104名患者进行ITT分析。结果替莫唑胺/veliparib组与替莫唑胺/安慰剂组之间的4个月PFS无显著差异。替莫唑胺/veliparib组的中位PFS为3.8个月，替莫唑胺/安慰剂组为2个月。截止数据分析时，19名患者存活两组的中位OS也没有显著差异。替莫唑胺 / veliparib组与替莫唑胺/安慰剂组的1年生存率为35%、30%；2年生存率为10%、11%。
在可分析的93例患者中，接受替莫唑胺/veliparib的患者的ORR显著高于替莫唑胺 /安慰剂组。替莫唑胺 / veliparib组中，有2名患者被评估为完全缓解，其中1例持续反应大于2年。亚组分析发现，无论在铂类敏感组还是难治组，替莫唑胺（Temoside）联合veliparib的反应率均较安慰剂组高。在毒性反应方面，血液毒性是最常见的副作用。替莫唑胺/ veliparib更常发生3/4级血小板减少和中性粒细胞减少。
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