软组织肉瘤(STS)是一类来源于间叶组织异质性很高的实体瘤。STS的病理亚型有50多种,各种亚型的临床病理特征、化疗敏感性和预后也不尽相同。较常见的依次是恶性纤维组织细胞瘤(多形性未分化肉瘤)、胃肠道间质瘤(GIST)、脂肪肉瘤、平滑肌肉瘤、滑膜肉瘤和恶性外周神经鞘膜瘤等。肢体的STS转移部位大多在肺部,而腹腔内的STS一般转移到肝脏和腹膜,不同解剖学部位的STS治疗和预后也不同。 因此,STS的治疗具有复杂性和挑战性。
2012年4月26日 美国FDA被批准帕唑帕尼(Vetrient)用于治疗进展性软组织肉瘤,从而成为几十年来该类患者第一个新的用药选择。帕唑帕尼可以特异作用于血管内皮生长因子、血小板衍生生长因子及几种酪氨酸激酶,已经证实对治疗肾脏肿瘤有效。作为一个现在被证实对肉瘤有效的口腔靶分子媒介,它可以为这种通过侵害性静脉化疗治疗的罕见疾病提供另一种治疗方法。
EORTC试验62072的结果显示,在先期化疗期间或之后疾病进展的软组织肉瘤患者中,帕唑帕尼(Vetrient)改善了无进展生存期,但没有改变与健康相关的生活质量。这项与EORTC健康相关的生活质量研究结果显示,帕唑帕尼在软组织肉瘤中的应用相当复杂。这项研究包括一系列结果评估,不仅包括疗效和毒性,还包括成本效益和患者报告的结果。
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