卡博替尼抑制酪氨酸激酶，包括血管内皮生长因子受体1、2、3，MET和AXL，其涉及肝癌的进展和索拉非尼的耐药性的发展，以及晚期疾病的标准初始治疗。这项随机，双盲，3期试验对比评估卡博替尼与先前治疗晚期肝癌患者的安慰剂。
707例患者以2:1的比例随机分配接受卡博替尼（60 mg，每日1次）或安慰剂治疗。 符合条件的患者既往曾接受过索拉非尼治疗，在至少1次全身治疗肝癌后病情进展，并且可能已经接受了多达2种先前的晚期肝癌全身治疗方案。主要终点是总体生存，次要终点是无进展生存期和客观反应率。在第2次计划的中期分析中，试验显示卡博替尼的总生存期明显长于安慰剂。卡博替尼的中位总生存期为10.2个月，安慰剂组为8.0个月（P=0.005）。
卡博替尼中位无进展生存期为5.2个月，安慰剂组为1.9个月（P<0.001），客观反应率分别为为4％和＜1％（P=0.009）。卡博替尼组68％的患者发生3级或4级不良事件，安慰剂组36％发生不良事件。 最常见的高级别事件是手掌-足底红斑感觉（卡博替尼为17％，安慰剂为0％），高血压（16％ vs 2％），天冬氨酸氨基转移酶水平增加（12％ vs 7％），疲劳（ 10％ vs 4％）和腹泻（10％vs 2％）。在先前治疗的晚期肝癌患者中，与安慰剂相比，应用卡博替尼治疗总生存期和无进展生存期更长，但其中高度不良事件的发生率约为安慰剂组的2倍。
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