在了解PARP抑制剂之前，我们先来认识一个关键基因——BRCA基因。上世纪90年代研究者发现一种直接与遗传性乳腺癌有关的基因，命名为乳腺癌基因（Breast Cancer gene），简称BRCA1/2。其中BRCA1位于人体细胞核的第17号染色体上，BRCA2位于第13条染色体上，是两个重要的抑癌基因。它们都会释放抑癌蛋白，这些蛋白帮助修复受损的DNA，对维持细胞的基因稳定性起到了重要作用。一旦BRCA基因发生突变，修复受损DNA的功能就没有了，当这些突变累积到一定程度，量变引发质变，癌症就产生了。
PARP抑制剂，顾名思义，是抑制PARP蛋白活性的靶向药物，它的全名是聚ADP-核糖聚合酶。PARP蛋白是细胞内负责修复DNA突变的一类主要蛋白，是守护我们细胞健康的保护神。因此，PARP抑制剂能够降低细胞修复DNA的能力，而它之所以对卵巢癌患者有效，是因为很多癌细胞比正常细胞更离不开PARP的功能。
这是因为一种叫“合成致死”的生物学现象。简单而言，就是细胞不能同时丢失BRCA蛋白和PARP蛋白的功能。有的癌细胞已经有了BRCA突变，失去了BRCA蛋白，因此遇到PARP抑制剂，就会死得比较难看。相反，正常细胞有BRCA蛋白，就不太敏感。
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