鲁索替尼（Jakafi）于2011年11月获FDA批准用于骨髓纤维化的治疗，同时也是FDA批准的首个骨髓纤维化药物。那么鲁索替尼服用多久可以停药呢？COMFORT-1研究：在这项双盲试验中，研究人员将中危-2或高危骨髓纤维化患者随机分为两组，一组接受口服鲁索替尼治疗，每日2次（155例患者），另一组接受安慰剂，每日2次（154例患者）。主要终点是在第24周脾体积（通过磁共振成像的方法评估）减少≥35%的患者比例。次要终点包括（临床）反应的持久性、症状负荷的变化（通过总症状评分来评估）和总生存期。
COMFORT-2研究：研究将219例中危-2或高危原发性骨髓纤维化患者、真性红细胞增多症后骨髓纤维化患者或原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者随机分为两组，一组接受口服鲁索替尼治疗，另一组接受最佳可用疗法。研究的主要终点和关键次要终点分别是在第48周和24周脾体积（用磁共振成像或计算机体层摄影检查评估）减少≥35%的患者百分率
使用鲁索替尼前需要监测血小板计数，以血小板计数为准服用不同剂量鲁索替尼，在血小板正常的情况下，骨髓纤维化患者首次服用鲁索替尼参考剂量为20mg每日两次，真性红细胞增多症患者首次服用鲁索替尼参考剂量为10mg每日两次，后续根据血小板剂量调整服用鲁索替尼的剂量。鲁索替尼是一种罕见的造血功能紊乱疾病，即骨髓已经纤维化，造血细胞没有办法在骨髓里生长，所以转换到其他组织如脾脏及肝脏，以致脾脏扛起部分造血责任，病患最常出现脾脏肿大引起的内脏压迫症状，更甚者科引发急性白血病危及生命，服用鲁索替尼时应该每2-4周检测全血球计数，根据脾脏恢复情况进行剂量调整或者根据医生建议进行暂停性停药。
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