骨髓增生异常综合症是一种由于造血干细胞功能异常所导致的疾病，表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭等等。目前这种疾病的用药治疗方案比较少，大部分患者都是采用的来那度胺进行的治疗，并且该药也是美国FDA唯一一款批准的用于治疗骨髓增生异常综合症的靶向药物，下面我们一起来了解一下这款靶向药物的具体疗效。
来那度胺是一种抗肿瘤及抗肿瘤细胞增值的免疫调节制剂，原研药是由美国新基医药开发的抗肿瘤靶向药物，2006年获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，临床中主要用于治疗骨髓增生异常综合症(MDS)、多发性骨髓瘤(MM)，并扩展用于淋巴瘤的治疗。骨髓增生异常综合症(MDS)是一种恶性血液疾病，全球大约有30万患者。当骨髓中的血细胞始终处于不成熟阶段从而不能履行其必要功能时，骨髓增生异常综合症就会发生。骨髓中充满了这些不成熟细胞，抑制了正常细胞的发展。超过一半的骨髓增生异常综合症患者诊断出细胞染色体变异，包括一个以上染色体的部分或完全缺失。来那度胺便是有效治疗骨髓增生异常综合症(MDS)唯一有效的靶向药物。
最后康安途提醒各位，来那度胺被美国FDA批准的治疗适应症远不止骨髓增生异常综合症，使用做多的适应症还有多发性骨髓瘤，骨髓增生引起的严重贫血等等。是一种靶点和适应症较多的药物。不过目前如果患者想购买来那度胺的话，其实我们是不太建议购买原研版本的，因为原研版本虽然质量有保障，但是价格昂贵，目前印度仿制版来那度胺药品成分和疗效是一样的，如果患者想使用来那度胺进行治疗的话完全可以选择性价比更高的印度版本。
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