以甲磺酸伊马替尼片(格列卫)为代表的TKI治疗显著改善了慢性髓性白血病(CML)的预后。随着患者生存期的显著延长,越来越多的研究者开始关注格列卫副作用对患者生活质量的影响,对多数患者而言,每天坚持吃药成了艰难挑战,同时也增加了患者的经济负担。而停药成为解决上述问题的最佳方式。
近年来一系列的临床研究证实部分获得持续深度分子学反应的患者能够实现相对持久的安全停药(TFR)。最早的停药研究是法国的pilot试验。12例长期接受格列卫治疗获得至少2年的完全分子学反应(CMR)的患者尝试停药,中位随访7.5年(4.4-8.4年),50%的患者维持持续的分子学反应。法国STIM试验入组100例格列卫治疗获得CMR持续2年以上患者。
停止格列卫治疗12月TFR达到41%,累积60个月TFR高达39%。STIM2临床试验显示停止格列卫治疗24个月TFR为46%。澳大利亚白血病与淋巴瘤协作组进行TWISTER试验24个月TFR为47.1%。目前全球范围进行前瞻或回顾性停药试验数据显示,格列卫或二代TKI治疗或DMR2年以上患者停止TKI治疗后TFR在40-60%。
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