近日,在2019 ASCO大会的媒体见面会上,研究者公布了一项entrectinib治疗复发/难治性中枢神经系统肿瘤和实体瘤的最新研究数据。结果显示,该药物在NTRK,ROS1或ALK基因融合儿童中的有效率高达100%!其中甚至包括了极为难治的高级别脑胶质瘤!
目前,FDA已接受entrectinib的新药申请,并授予该药物优先审评资格认定,用于NTRK融合阳性的局部晚期或转移性实体瘤患者,以及ROS1阳性的转移性非小细胞肺癌患者。融合基因在癌症中扮演着“驱动器”的角色,能够不断地产生蛋白质,并持续驱动肿瘤细胞增殖。而Entrectinib正是一种靶向TRK,ROS1和ALK的口服靶向药,不仅可以抑制肿瘤细胞生长,而且入脑效果好。
在这项研究中,有28名患者接受了评估,其中12名携带NTRK1/2/3、ROS1、ALK融合或ALK突变的患者全部治疗有效,包括高级别胶质瘤、肉瘤、中枢神经系统胚胎学肿瘤和黑色素瘤。更值得一提的是,entrectinib不仅有效率惊人,而且起效迅速、有效性持久。这些治疗有效患者接受治疗的中位时间达到了10.5个月,而药物起效的中位时间仅为1.9个月。在安全性方面,Entrectinib的耐受性也比较好,常见的不良反应可能包括肌酐升高、味觉障碍、疲劳和肺水肿。
圣裘德儿童研究医院小儿神经肿瘤科的Giles Robinson医生在公布这项研究结果的同时,还向大家展示了4位高级别胶质瘤患者的扫描影像。“作为一名小儿脑瘤医生,我非常乐意与你们分享这个药的颅内效果。你们可以看到这些胶质瘤患者的肿瘤基本都已经消失了,至少肿瘤的大小上有非常显著的缩小。”他一边说着,一边向在场的观众演示。Entrectinib与不久前非常火爆的广谱靶向药larotrectinib(LOXO101)属于同一类药物。虽然larotrectinib只在NTRK1/2/3融合的患者中有效,但对于有该基因融合的患者来说还是一款颠覆性的药物。
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