近年多发性骨髓瘤(MM)领域研究火热,主要与该领域众多新药获批以及患者总体生存不断提高有关,欧美国家的MM患者中位生存期已达到10年,但中国远未达到如此水平。目前在中国真正获批用于MM治疗的新药只有3个,即硼替佐米(万珂)、来那度胺(瑞复美)和伊沙佐米。ESMO 2017、NCCN 2019、mSMART 3.0三项权威指南关于新诊断MM(NDMM)患者治疗均推荐RVD作为首选治疗方案,即硼替佐米+来那度胺+地塞米松方案。
IFM/DFCI 2009是一项著名的在美国和法国同时进行的前瞻3期临床试验,主要探索了新药联合时代ASCT在MM治疗中的地位。该研究将MM患者随机分为两组,所有患者均接受3个疗程RVD方案诱导治疗,随后经环磷酰胺(CTX)动员和造血干细胞采集,一组患者接受ASCT+ 2个疗程RVD方案巩固,另一组不接受ASCT的患者继续接受5个疗程RVD方案巩固,随后两组患者均使用来那度胺维持治疗;在法国来那度胺维持治疗时间为1年,在美国来那度胺应用直至疾病进展。
结果显示,接受ASCT治疗患者≥VGPR的疗效达88%,未接受ASCT治疗患者≥VGPR的疗效达77%。这些结果提示,在RVD方案基础上,ASCT可使MM患者获得更深层次缓解;除ORR获益外,无进展生存(PFS)也有一定程度的提高,RVD续贯ASCT患者中位PFS延长达50个月,中位总生存(OS)未达到。目前观点认为,在MM治疗的三药联合方案中,VTD方案优于VCD方案、PAD(硼替佐米+阿霉素+地塞米松),但尚无头对头的临床试验比较VRD和VTD孰优孰劣。
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