来自RET融合阳性晚期/转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的单臂试验(LIBRETTO-001,NCT03157128)的赛尔帕替尼selpercatinib[一种选择性转染过程中RE排列(RET)抑制剂]的数据与外部数据源结合使用，以估计一线和二线治疗环境中的比较疗效[客观缓解率(ORR)、无进展生存期和总体生存期(OS)]。
患者水平数据来自去识别化的真实世界数据库。诊断为晚期/转移性NSCLC且之前未使用过RET抑制剂且接受过一线或多线治疗的患者符合条件。此外，从KEYNOTE-189的培美曲塞+铂类治疗组（NCT03950674，一线治疗）和REVEL的多西他赛治疗组（NCT01168973，进展后）获得了个体患者水平数据(IPD)。使用熵平衡、双重稳健方法和倾向评分方法匹配患者。对于RET状态未知/阴性的患者，使用来自真实世界数据库的IPD模型进行调整。
在现实世界对照的一线未调整分析中，LIBRETTO-001的ORR为87.2%，RET阳性NSCLC患者的ORR为66.7%（P=0.06）。在调整未知RET状态和其他患者特征后，赛尔帕替尼selpercatinib在所有结果上仍然显著优于现实世界对照（除未调整的RET融合阳性队列外，所有P值均<0.001）。同样，与临床试验对照相比，结果也显著改善（所有P值<0.05）。
研究结果表明，与多个外部对照队列相比，赛尔帕替尼selpercatinib治疗的结果有所改善。数据受到RET稀有性、缺乏成熟的OS数据以及从外部数据创建对照组的假设不确定性的限制。
