CAN2007是一项1/2期研究,复发原发系统性AL淀粉样变性患者每周服用一次或两次单药硼替佐米。实验纳入70名患者,包括18名每周一次最大计划剂量患者和34名每周两次最大计划剂量患者。自从上次随访之后又进行了3年随访,这项预先设定的最终分析显示了成熟的缓解和长期结果数据。
在每周一次1.6 mg/m2和每周两次1.3mg/m2硼替佐米组,最终的血液学反应率分别为68.8% 和66.7%;每组有80%的患者持续反应≥1年;一年的无进展生存期分别为72.2%和76.8%;中位总生存期分别为62.1个月和未达到;4年总生存率分别为75.0%和63.0%。κ/λ游离轻链水平基线低,其差异与较高的血液学完全缓解率和较长的总生存期相关。
数据截止时,40名(57%)患者接受了最后的治疗,包括19名(27%)放弃硼替佐米治疗的患者,11名(58%)达到完全或部分血液学反应的患者。4名患者接受延长硼替佐米治疗至3.5到5.6年,没有新的安全隐患,显示长期治疗的可行性。实验结果表明单药硼替佐米可使复发AL淀粉样变性患者产生持久的血液学反应和较长的总生存期。
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