从名字上看出来,PARP抑制剂是靶向PARP的药物,而PAPR的全名是聚ADP-核糖聚合酶。其实它叫什么不重要,没有多少人能记住这个名字,但是大家需要知道它是干什么的:PARP正常的功能也是基因修复,就像是一个修理工。如果是为吃瓜群众修理一下坏掉的手机,那是正能量,但是这个PARP也会给癌细胞进行修理,这就不厚道了。所以,科学家研究出来的PARP抑制剂,就是想让癌细胞的修理工干不了活,让癌细胞死光光。
尼拉帕利不是第一个PARP抑制剂药物,但却是第一个不管有没有BRCA突变都能用的药,适用于已经接受过常规化疗并出现缓解的患者,属于维持治疗。证明尼拉帕利治疗效果的,是一个III期临床试验ENGOT-OV16/NOVA。这是一项双盲、安慰剂对照研究,共入组 553 位高级别浆液性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者,这些患者都是对含铂化疗敏感的,也就是在含铂化疗后完全或部分缓解,且缓解时间超过6 个月。等这些患者病情复发后,又再进行新一轮含铂化疗,随后进行尼拉帕利二线维持治疗,或者分入对照组作为参照。这个研究发现,不管患者是否有与生俱来的BRCA 突变,尼拉帕利治疗都能显著延长无进展生存(PFS)。
总体上来说,有突变的患者治疗效果更好,但是没有突变的效果也不错。一句话,有没有BRCA突变,那都不是问题,只要患者对化疗敏感,在化疗后病情缓解,就可以使用尼拉帕利来作为维持治疗,预防病情复发。需要补充说明一下,铂类化疗是卵巢癌的常规治疗,很多患者对此效果都不错,只是容易复发。然而,只有大约25%的患者有BRCA突变,如果只是带突变的人才能用这个药,那很多患者都会很失望。
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