随着分子生物学的发展，靶向治疗技术诞生，为HCC的治疗开辟了新的领域和前景。索拉非尼开启了肝癌靶向治疗的大门，后陆续开展了其他肝癌靶向药物的研究，寻求肝癌靶向治疗的下一个突破。但是，目前一线治疗研究都没有如期取得阳性结果，包括舒尼替尼、布立尼布（brivanib）、利尼伐尼（linifanib）、多韦替尼（dovitinib）、尼达尼布（nintedanib）等药物与索拉非尼相比都没能显著延长 OS。
2017年，瑞戈非尼是FDA批准的唯一一个在索拉非尼失败后，作为二线系统治疗手段能改善晚期HCC患者的生存率的靶向药物。2018年，乐伐替尼在中国获批上市！打破了肝癌靶向治疗长达10年的沉寂，中国定制”版的好药让更多的“中国癌”患者吃得起，并得到更科学的治疗。卡博替尼的临床结果令人鼓舞，有待进一步的临床证实，可以说，目前肝癌晚期的分子靶向治疗取得了突破性的进展。
但是，靶向治疗依然存在很多问题，有待于进一步的探究，例如肝细胞癌发生的完整分子机制有待于进一步阐明；如何克服靶向药物的耐药性；如何根据药物代谢动力学，将靶向药物与放化疗合理联合；如何将多个靶向药物联合，抑制肿瘤发生发展过程中的多个环节和机制；各种治疗手段以何种顺序应用，从而发挥最佳的效果；以及积极寻找可以预测疗效和毒性的分子靶点，对肿瘤患者实施“量体裁衣”的个体化治疗等，而靶向药物长期使用的不良反应也是不容忽视的问题。
肝癌的靶向治疗与其他肿瘤一样，失败和成功共存，矛盾和希望交错，我们相信在广大肝癌领域科技共工作者的努力下，在不久的未来，摘掉肝病“中国特色”的帽子。
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