阿斯利康11月26日宣布,美国FDA已授予Fasenra(贝那利珠单抗)用于治疗嗜酸性肉芽肿血管炎(EGPA)的孤儿药指定(ODD)。FDA的孤儿药指定是授予那些用于治疗、诊断或预防在美国影响不到20万人的罕见疾病或缺陷病症的药物。
嗜酸性肉芽肿血管炎,之前被称为查格-施特劳斯综合征(CSS),是一种罕见的自身免疫性疾病,由中小型血管炎症引起,可对人体多种器官和组织造成损害,包括肺、皮肤、心脏、胃肠道和神经系统。最常见的症状包括极度疲劳、体重减轻、肌肉和关节疼痛、皮疹、神经疼痛、鼻窦和鼻腔症状以及呼吸短促。如果不进行治疗,这种疾病可能会致命。
目前针对EGPA的有效药物很少,患者通常采用慢性高剂量的口服皮质类固醇(OCS)进行治疗,并且在尝试逐步减少服用OCS时,再度出现复发。EGPA的特征是出现血管炎症和嗜酸性细胞水平升高,嗜酸性细胞是白细胞中的一种。升高的嗜酸性粒细胞水平在EGPA病理生理学中起着重要作用。几乎所有的EGPA患者在其外周血和受影响的组织或器官中都表现出了非常高水平的嗜酸性粒细胞。EGPA患者通常在成人时可能已经发展成为哮喘,并且通常患有鼻窦和鼻腔症状。Fasenra在血液中诱导嗜酸性细胞的快速及近乎完全的耗减,并已证明在严重的嗜酸细胞性哮喘中的效力,这表明了EGPA患者可从中受益。
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