日前，诺华公司宣布，FDA接受了该公司为Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xxxx）递交的生物制剂许可申请（BLA），并且授予其优先审评资格。Zolgensma是一种治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因替代疗法，旨在解决1型SMA的根本遗传原因。
1型脊髓性肌萎缩症是由于SMN1基因缺陷或缺失造成的遗传疾病。由于SMN1基因不能正常工作，1型SMA婴儿迅速失去掌管肌肉功能的运动神经元。这会导致患者无法进行呼吸、吞咽、说话和行走等基本功能。如果不接受治疗，婴儿的肌肉会出现进行性肌无力，最终导致瘫痪或死亡。患者通常无法活过两周岁。
Zolgensma是一种基因疗法，它使用AAV9病毒载体将健康的人类SMN基因导入患者体内，让患者可以生成正常的SMN蛋白，从而改善运动神经元功能和生存。Zolgensma已经获得FDA授予的突破性疗法认定，孤儿药资格和快速通道资格。
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