聚腺苷酸二磷酸核糖转移酶（poly ADP-ribose polymerase，PARP）是一种DNA修复酶，在DNA修复通路中起关键作用。veliparib是一种新型高选择抑制PARP的化合物，具有显著抑制PARP活性的作用，通过抑制PARP活性阻断肿瘤DNA的损伤修复达到治疗消灭肿瘤细胞的目的。
临床前研究表明PARP抑制剂veliparib具有良好的口服生物利用度，在动物模型上也表现了抗肿瘤活性。在0期临床试验中评价了单次口服veliparib 10、25、50mg对肿瘤组织的影响，以及在外周血单核细胞实时计数（可作为PARP活性的替代指标），在14名患者体内进行试验，结果没有观察到明显的毒性。在本次试验中，单剂量（25mg或50mg）3～6h后，6名患者有4名的肿瘤活性组织中PAR水平降低90%以上，这一结果与动物模型相符，外周血单核细胞中的反应也同样，并获得了靶点完全抑制所需要的最适剂量。
Ⅰ期临床研究显示，veliparib与拓扑替康联合用于治疗难治的实体肿瘤和淋巴瘤患者时，表现出很好的最大耐受量、安全性、药动学和药效学。在对24位患者进行的安全性研究中，肿瘤切片中抑制PARP的水平达到75%，在外周血液中的单核细胞中抑制 PARP的水平达到50%，对γH2AX的作用非常显著。相对于单独应用拓扑替康时出现的骨髓抑制来说，联合用药时未发现明显的毒副作用。
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