今日,礼来(Eli Lilly and Company)和AC Immune公司共同宣布,双方达成多年合作许可协议,将研发抑制tau蛋白聚集的小分子抑制剂,用于治疗阿兹海默病(AD)和其它神经退行性疾病。这一合作将结合AC Immune公司的Morphomer技术平台与礼来公司在中枢神经系统(CNS)疾病领域的临床研发和推广专长。
AD是最常见的神经退行性疾病之一,为社会带来沉重负担。据估计,随着社会人口的老龄化,AD的发病率将不断上升。目前,每三秒钟就有一例新的AD患者,在2015年世界范围内有4680万失智症患者,这一数字预计到2050年将翻三倍,达到1.32亿。然而,治疗AD疗法开发方面困难重重,多项在研新药在不同临床阶段折戟沉沙。目前的现有疗法着重于缓解疾病症状,但不能缓解疾病进展。
阿兹海默病的两大重要临床特征为大脑中的淀粉样蛋白(Aβ)沉积和神经细胞中tau蛋白聚集导致的神经原纤维缠结。AC Immune公司是一家致力于开发治疗神经退行性疾病创新疗法的生物医药公司。该公司的Morphomer技术平台通过理性设计,生成能够与错误折叠的蛋白相结合的小分子(Morphomer)。通过与这些蛋白相结合,Morphomer能够拆散具有神经毒性的蛋白聚集体,抑制错误折叠蛋白的聚集和传播。该公司生成的Morphomers具有优异的大脑渗透性、生物利用度和代谢稳定性,适合用于治疗CNS疾病。
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