虽然肝癌患者中CTLA-4的表达并不影响预后，但是CTLA-4在调节性T细胞和细胞毒性淋巴细胞的普遍存在提示其作为治疗靶点的临床价值。阻断CTLA-4/CD80-CD86的相互作用可以增强T细胞效应，选择性抑制调节性T细胞，最终达到了抑制肿瘤的效果。
其中Ipilimumab 和tremelimumab均为CTLA-4单抗，tremelimumab在一项Ⅱ期临床研究中证实了抗肿瘤活性和抗丙肝活性，这项研究共招募了21例丙肝相关肝癌，总体有效率有17.6%，中位TTP为6.5个月，更有趣的是，tremelimumab提高了肿瘤中细胞毒性淋巴细胞的浸润密度，为其与局部治疗联用提供了理论依据。
随着研究深入，人们越来越关注CTLA-4的联合治疗方案。目前正在开展一项对比tremelimumab联合durvalumab 、durvalumab 单药、tremelimumab 单药治疗晚期肝细胞癌的试验(NCT02519348)，期待佳绩报道。
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