2018年,在监管和研究方面,进一步支持和促进循证生物标志物的使用取得了重大进展。其中最显著的胜利之一是FDA批准Vitrakvi用于治疗具有特定遗传特征(生物标志物)多种实体肿瘤患者,而非针对特定肿瘤类型。FDA局长Scott Gottlieb表示:这项批准反映了生物标志物在指导药物开发和更具针对性地提供药物方面取得进步,我们现在有能力确保合适的患者在正确的时间得到正确的治疗。
Vitrakvi用于治疗TRK融合癌——一种携带神经营养性受体酪氨酸激酶(neurotrophic receptor tyrosine kinase,NTRK)基因融合而无已知的获得性抗性突变,转移性的或手术切除可能导致严重病状,目前没有满意的替代治疗或治疗后可能恶化的实体肿瘤成人和儿童患者。其成功意义重大。
在三项临床试验中对larotrectinib的疗效进行了研究,参与者中包括55名患有实体肿瘤的儿科和成人患者,这些患者携带已确定而没有抗性突变的NTRK基因融合,并且他们的肿瘤是转移性的,或者手术切除可能导致严重病状。这些患者迄今没有满意的替代治疗办法或治疗后会迅速恶化。
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