2017年是细胞治疗的元年,美国FDA批准了两项CAR-T疗法。所谓CAR-T,是指将病人的T细胞进行改造,能特异地靶向肿瘤细胞,达到通过提高自身免疫细胞的能力来抵抗肿瘤。由于输入患者体内的是具有功能的细胞,因此细胞治疗也称“活体药物”。第一款被批准的CAR-T是诺华的Kymriah,第二款是凯特公司(被吉利德收购)研发的Yescarta。Kymriah主要运用于治疗3~25岁复发或难治性急性淋巴细胞白血病(ALL)的患者。Yescarta用于治疗罹患特定类型的大B细胞淋巴瘤(DLBCL)成人患者。
诺华称Kymriah定价为47.5万美元,接近此前分析师预测价格范围的下限:40-75万美元。诺华制药希望与美国联邦医保机构就治疗费用探讨一种创新方案。采用该治疗方法一个月内,若患者癌症毫无改善,将免费用。这开创治疗收费依据治疗效果而确定的先例。Yescarta 定价为 37.3万美元,比诺华的Kymriah低10万美元。其报价低的原因可能有:为了抢占CAR-T的市场以及成人DLBCL患者人群比较庞大。不过他们没有诺华的“保证疗效,无效退款”的政策。
2018年5月Kymriah又被FDA批准治疗DLBCL。Kymriah 2018前三季度的销售额为4800万美元,而在其后面获批的Yescarta销售额达到了1.83亿美元。显而易见,这样的销售情况并未达到医药公司的预期。而价格必然的重要的影响因素。
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