2018年11月,FDA批准靶向抗癌药Vitrakvi(larotrectinib)用于携带NTRK基因融合的晚期实体瘤儿童和成人患者。Vitrakvi成为获批的第一个口服TRK抑制剂,也是第一个与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药。之前,FDA已授予Vitrakvi孤儿药资格、罕见儿科疾病资格、突破性药物资格、优先审查资格。
Vitrakvi的活性药物成分为larotrectinib,是一种强效、口服、选择性原肌球蛋白受体激酶(TRKs)抑制剂,旨在直接靶向TRK(包括TRKB、TRKB、和TRKC),关闭导致TRK融合肿瘤生长的信号通路。在临床研究中,Vitrakvi针对TRK融合肿瘤表现出显著且持久的抗肿瘤活性,无论患者年龄及肿瘤类型如何。
拉罗替尼由Loxo Oncology研制,2017年11月,拜耳与Loxo Oncology签订总额达15.5亿美元的独家全球合作协议,共同开发Vitrakvi及另一种TRK抑制剂LOXO-195。不久前,礼来宣布花费80亿美元收购Loxo公司。
不过,虽然Vitrakvi覆盖的癌症种类很多,但是每种癌症中NTRK基因融合的案例并不多见。根据FirstWord调查显示,Vitrakvi面临营销挑战。虽然这款药已经被医生所熟知,但确定治疗有效的患者仍然是一个关键问题。
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