阿昔替尼是VEGFR、Kit、PDGFR、RET等多靶点的、抗血管生成为主的小分子抑制剂。阿昔替尼通过阻断血管内皮生长因子受体(VEGFR)受体通路抑制血管生成,从而抑制肿瘤细胞增殖,已于与2015年4月29日获CFDA批准在中国上市!阿昔替尼获批用于治疗晚期肾癌,是基于一项723人的头对头3期临床试验:对索坦治疗失败的晚期肾癌患者进行1:1分组,阿昔替尼和多吉美组。阿昔替尼组的无疾病进展生存时间明显延长,8.3个月对比5.7个月,疾病进展风险降低了35%,差异达到了统计学意义。阿昔替尼组最常见的3-4级副作用主要是:高血压、腹泻、乏力;而多吉美组最常见的3-4级副作用主要是:手足综合征、高血压、腹泻。在阿昔替尼组,是20.7个月对比12.9个月。
阿昔替尼治疗神经内分泌肿瘤的II期临床试验数据显示,入组的30名晚期神经内分泌肿瘤患者,中位无疾病进展生存时间为26.7个月,中位总生存时间为45.3个月,总的疾病控制率为73%,大部分患者肿瘤有所缩小,1名患者达到了客观缓解。主要的副作用依然是高血压。
阿昔替尼联合化疗用于治疗BRAF野生型的恶性黑色素瘤,也有II期临床试验数据。对于接受其他治疗失败的BRAF野生型的恶性黑色素瘤患者,接受阿昔替尼联合卡铂+紫杉醇治疗后,8名患者肿瘤明显缩小,有效率为22.2%,20名患者肿瘤稳定,总的控制率为77.8%,中位总生存时间为14.0个月。
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