2月19日,Intercept Pharma对外宣称,其非酒精性脂肪肝炎(NASH)在研项目奥贝胆酸,拿到了关键性三期临床试验的积极性顶线(topline)数据。在一项名为REGENERATE的随机双盲、含安慰剂对照的多中心试验中,931名出现2级或3级肝脏纤维化的NASH患者被纳入了研究,患者被按1:1:1比例分成三组,分别接受每日一次奥贝胆酸10mg,每日一次25mg和安慰剂治疗。
中期数据分析结果表明,在接受治疗18个月之后,奥贝胆酸每日一次25mg达到了预设的主要终点,与安慰剂相比,显著改善患者的肝脏纤维化程度(纤维化程度改善超过1级,p=0.0002),并且NASH症状没有出现显著恶化。
奥贝胆酸是鹅去氧胆酸的衍生物,是一种FXR 激动剂,因为前期疗效显著,在2015年1月获得FDA的NASH突破性疗法认定,2015年4月,Intercept公开二期FLINT试验的研究结果显示,283名患者经过治疗72周的治疗(24mg/day;Placebo),达到主要终点(NAS评分降低2分,并没有伴随纤维化恶化):60% vs 30%(奥贝胆酸 vs 安慰剂,p=0.0004);NASH症状不再恶化:18% vs 5%(奥贝胆酸 vs 安慰剂p = 0.0014);纤维化程度至少改善两级,39% vs 21% (奥贝胆酸 vs 安慰剂 p = 0.007)。
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