一种已获美国FDA批准的血液肿瘤药物——维耐托克Venclexta,可以消除衰老的β细胞,并且在小鼠模型中可以防止1型糖尿病的发生。这一研究成果已于近日发表于《细胞代谢》(Cell Metabolism)杂志。文章标题为:Targeted Elimination of Senescent Beta Cells Prevents Type 1 Diabetes(靶向清除衰老β细胞可防止1型糖尿病的发生)。
维耐托克Venclexta的活性药物成分为venetoclax,这是一种口服的B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂。BCL-2在细胞凋亡(程序性细胞死亡)中发挥重要作用,可阻止一些细胞(包括淋巴细胞)的凋亡,并且在某些类型癌症中过度表达,与耐药性的形成相关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能,恢复细胞的通讯系统,让癌细胞自我毁灭,达到治疗肿瘤的目的。
在美国监管方面,venetoclax共获得了4次突破性药物资格和3次优先审查资格,并已获批多种适应症。该药由艾伯维与罗氏合作开发,双方共同负责该药在美国市场的商业化(品牌名:Venclexta),艾伯维负责美国以外市场的商业化(品牌名:Venclyxto)。目前,双方正在开展一个大型临床项目,调查venetoclax单药及组合疗法治疗多种类型血癌,包括CLL、AML、霍奇金淋巴瘤(NHL)、弥漫性大B细胞淋巴癌(DLBCL)和多发性骨髓瘤(MM)等。
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