2019年02月25日，国家药品监督管理局完成罕见病药物Spinraza（nusinersen）行政审批，历时仅173天。罕见病治疗药物Spinraza（nusinersen），适应症为脊髓性肌萎缩症，国内脊髓性肌萎缩症患者迎来首款ASO疗法，这具有里程碑意义。
受益于中国审评审批制度改革，药物的中国上市进程得以加快，多款靶向抗肿瘤药物以及罕见病药物快速进入中国。Spinraza 是Inois与Biogen联合开发一款反义核酸药物，该款药物也是目前全球唯一一款脊髓性肌萎缩症治疗药物。
Spinraza是百健和Ionis合作最耀眼结晶，2012年01月04日，百健和Ionis签订nusinersen (ISIS-SMNRx，ISIS 396443)全球合作和开发协议，2016年12月23日，药物首次在美国获批，目前，已在全球40个多个国家和地区获得批准。
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