需要说明的是，不是所有的癌症患者都会产生上表中的基因突变。比如肺癌中占85%的非小细胞肺癌，出现EGFR基因突变的几率在40%左右，而ALK基因突变仅占3-5%。这意味着还有一部分癌症患者没有产生基因突变，则不适用靶向药物。
靶向药物由于是针对肿瘤细胞起作用，不像化疗和放疗那样不分青红皂白地杀死健康细胞，所以副作用较小。靶向药物可以提升基因突变的晚期癌症患者生存期平均6-24个月不等，而且由于副作用较小，患者在生存期间的状态也会好很多。
但为什么靶向药物很多时候只能延长生存期，而不能根治癌症呢？原因就是病人一般会在使用靶向药物的1-2年内出现抗药性。意思就是体内的癌细胞出现了针对靶向药物的突变，导致之前的靶向药物无效。由于癌细胞的数量及其巨大，只要有一两个癌细胞变异出了对靶向药物的耐药性，这一两个癌细胞会快速的增殖，最后导致整个肿瘤都变成这种细胞，这时候靶向药物就没有作用了。耐药性也是靶向药物最大的问题，由于耐药性的存在，医药界对研发耗费投资巨大而仅仅能延长患者一段存活期的靶向药物的热情逐渐消退。医药界现在已经把对抗癌症的希望寄托在了没有耐药性反应，具有记忆性免疫机制的免疫治疗上。
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