抗HER2靶向治疗可以改善HER2阳性乳腺癌和胃癌患者的临床结局，并已成为HER2阳性转移性结直肠癌（mCRC）的潜在疗法，那么该疗法用于HER2扩增mCRC的疗效与安全性如何呢？近日，MD安德森癌症中心Funda Meric-Bernstam等进行的MyPathway研究对此进行了评估，并发现在经过多线治疗的HER2扩增mCRC患者中，帕妥珠单抗+曲妥珠单抗双HER2靶向治疗可获得持久缓解、改善生存且耐受良好，并且在KRAS野生型患者中的应答优于KRAS突变患者。
MyPathway是一项正在进行中的2a期多队列篮子试验研究。本亚组队列分析从2014年10月20日至2017年6月22日，共纳入来自美国16个州25家医院或诊所的57例难治、组织学证实HER2扩增MCRC的患者，患者年龄≥18岁，美国东部肿瘤协作组体能状态评分≤2分。
患者接受帕妥珠单抗（负荷剂量840mg，之后420mg，每3周一次，静脉给药）和曲妥珠单抗（负荷剂量8mg/kg，之后6 mg/kg，每3周一次，静脉给药）。
主要终点为根据研究者报告获得客观缓解的患者比例。结果显示，患者中位治疗时间为2.1个月（IQR 0.7-7.2）。在57例可评估的患者中，共有18例患者达到客观缓解（32%, 95%CI 20-45），其中1例（2%）完全缓解，17例（30%）部分缓解；共有25例（44%）患者达到病情控制。
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