昨日,诺华公司宣布美国FDA批准其开发的Mayzent(siponimod)上市,用于治疗复发型多发性硬化症(RMS)成年患者,其中包括活跃的继发进展型疾病(active SPMS),复发缓解型疾病(RRMS)和临床孤立综合征(CIS)。值得注意的是,这是15年来第一款针对活跃的SPMS的获批口服疗法。
多发性硬化症(MS)是一种慢性炎症性自身免疫疾病,患者的免疫系统攻击保护神经的髓鞘,导致大脑与身体其它部位的信息交流受阻。大多数患者在20-40岁之间第一次出现症状。MS是青壮年中造成神经性残疾的最常见原因之一,在女性中发病率高于男性。全球有大约230万患者受到MS的困扰,其中3-5%为儿童或青少年。
对于大多数患者来说,多发性硬化症的最初形态为RRMS,患者在症状加剧的发作期之后出现缓解期。患者的残疾在缓解期中也得到恢复,然而这些缓解可能并不完全,导致患者仍然保留一定程度上的残留残疾。接近80%的RRMS患者随着疾病的进展,会转化为SPMS。在这类患者中,残疾的进展不再因为出现缓解期而获得缓解。
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